Kolesterol genlerini düzenlemek, dünyadaki en büyük katili durdurabilir

[ad_1]

Bazı yeni biyoteknoloji ilaçları ayda iki kez, hatta yılda sadece iki kez enjeksiyon içerir. Bu ilaçlar oldukça güçlüdür ve Braunwald son zamanlarda spekülasyon yıllık grip aşısından farklı olarak, halk sağlığı müdahalesi olarak geniş çapta verilseydi ne olurdu? “Hesaplıyorum 30 yaşından itibaren verirsen koroner arter hastalığı olmadan 100 yaşına kadar yaşayacaksın” diyor.

Ancak, bu ilaçlar henüz yaygın olarak kullanılmamaktadır. Pahalı olmaya devam ediyor, hala elverişsiz ve sigortacılar ödeme yapmaktan çekiniyor. “Yani gen düzenleme büyük sopa, çünkü bir ve bitti. Braunwald, bir daha asla geri gelmenize gerek olmadığını söylüyor. “Bu çok önemli, çünkü aterosklerotik kardiyovasküler hastalık sanayileşmiş dünyada en yaygın ölüm nedenidir ve LDL birincil nedendir.”

Verve’nin klinik araştırmasının yapıldığı Yeni Zelanda’da doktorlar, ailesel hiperkolesterolemi veya FH olarak bilinen kalıtsal bir yüksek kolesterol formuna sahip 40 kişiye gen tedavisi verecek. AH’si olan kişiler, çocukken bile kolesterol değerleri ortalamanın iki katı olabilir. Birçoğu bir sorunları olduğunu ancak genellikle genç yaşta kalp krizi geçirdiklerinde öğrenir.

Çalışma aynı zamanda, ilk kez 2016’da geliştirilen CRISPR’nin yeni bir uyarlaması olan baz düzenlemenin insanlarda ilk kullanımına işaret ediyor. Bir geni kesen geleneksel CRISPR’den farklı olarak, baz düzenleme, tek bir DNA harfini bir başkasıyla değiştirir.

Verve’nin düzenlediği gene denir PCSK9. LDL seviyelerinin korunmasında büyük bir rolü var ve şirket, tedavisinin tek harfli bir yazım hatası yaparak geni kapatacağını söylüyor.

Verve’ye başlamadan önce Kathiresan, Cambridge, Massachusetts’teki Broad Enstitüsü’nde kalp hastalığının kalıtsal nedenlerini araştıran bir genetikçiydi. Kardeşi Senthil öldükten sonra Verve’ye başladı. aniden kalp krizi geçirdi; temel düzenlemenin, bu tür trajedileri önlemenin bir yolu olabileceğini düşündü.

Verve’nin temel düzenleme tekniğinin hızlı hareket etmesinin bir nedeni, teknolojinin covid-19 için mRNA aşılarına büyük ölçüde benzer olmasıdır. Tıpkı aşılar gibi, tedavi de her şeyi bir hücreye taşıyan bir nanoparçacık içine sarılmış genetik talimatlardan oluşur.

[ad_2]
Kaynak : https://www.technologyreview.com/2022/07/12/1055773/crispr-gene-editing-cholesterol/

Yorum yapın

SMM Panel PDF Kitap indir